ALS /運動失調と細胞ストレスとの関連性を見出すことで、新しい治療法が開かれる

ALS /運動失調と細胞ストレスとの関連性を見出すことで、新しい治療法が開かれる

172nd Knowledge Seekers Workshop , May 18, 2017 - Keshe Foundation (かもしれません 2019).

Anonim

人の移動や思考の能力を徐々に奪う神経変性疾患の治療法はほとんどありませんが、新しい研究の結果は潜在的に探査のためのさらなるアプローチを開く可能性があります。

ユタ州立大学の健康科学者は、Staufen1と呼ばれるタンパク質が、退行性運動失調症または筋萎縮性側索硬化症(ALS)に罹患している患者の細胞に蓄積することを初めて報告した。 罹患したマウスからタンパク質を枯渇させると、運動機能を含む症状が改善された。 これらの結果は、Staufen1を標的とすることが人々の治療可能性を有する可能性があることを示唆している。 この研究は Nature Communicationsに 掲載されています。

「これは、神経変性疾患を考えるためのまったく新しい手段です」U HealthのU.NewurologyのStefan Pulst医師、Med。博士、研究の上級研究員は次のように述べています。 「神経変性に関与することが今まで知られていなかったタンパク質は、現在、薬物治療の大きな標的となっています。

これまで、研究者はStaufen1が神経変性疾患の原因であると考えていませんでした。運動失調症との関連性を発見するまではありませんでした。 彼らは、Staufen1が、運動失調の原因であるALSの危険因子であるAtaxin2に結合することを発見しました。

疾患病理におけるStaufen1の役割は、運動失調症様の状態のマウスから遺伝的に消耗すると明らかになった。 動物の状態は、生理学的レベルおよび分子レベルで改善した。

12週齢から開始して、マウスは加速回転桿で歩くかまたは走ることができる時間の長さを測定して、ロータロッド性能試験で有意により良好に機能した。 さらに、疾患の間に脳細胞が減少したタンパク質を少量発現させると、正常レベルに近い状態に戻りました。

シュタウフェンは、フルーツフライで最初に発見され、30年間研究されましたが、それは病気に関連するものに決して関連付けられていませんでした。 "これは新しい発見です。" 今後の調査では、Staufen1を減少させる薬物や治療法が複数の疾患の治療法として開発できるかどうかを判断することに焦点を当てる。

これらのアプリケーション以外にも、Staufen1の生物学は神経変性疾患の新しい手がかりを明らかにする可能性があります。 ストレス顆粒、運動失調の特徴、ALSおよび前頭側頭型認知症などの病態と呼ばれる密集クラスターにおいて、Ataxin2および他のタンパク質およびRNAと共に蓄積する。 Staufen1が運動失調症のマウスから枯渇したとき、それは病気の病状を改善するだけでなく、ストレス顆粒を除去する。

ストレス顆粒の正確な役割は依然として重大な研究領域ですが、毒素や特定の疾患状態に起因する気候ストレスに役立つと考えられています。共同研究者のDaniel Scoles博士は次のように述べています。 U健康。 一つの機能は、最適以下の条件下でタンパク質が産生されるのを防ぐことであろう。

この発見はStaufen1と、細胞が細胞ストレスに対処する方法での神経変性疾患が機能不全に結びついているという新しい概念に結びついています。 1つの意味は、Staufen1を標的とした治療法が、ストレス顆粒が出現する多くの障害に対して作用することができるということである。

「私たちの結果は、ストレス顆粒を病気を標的とする構造として焦点を当てています。